小细胞肺癌(SCLC)是一种侵袭性极强的肺癌类型。虽然在所有肺癌中的占比仅为10-15%[1]，但由于其生长迅速、易复发转移的特点，被认为是最难治疗的肺癌类型之一。
尤其是广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者，五年生存率仅为7%，治疗效果长期未能取得突破性进展。目前的标准治疗方案是铂类药物联合依托泊苷化疗，但疾病进展后的治疗选择十分有限，这给患者和医生带来了巨大挑战。
在这一背景下，来自上海交通大学医学院附属瑞金医院的研究团队，开展了首个针对芦比替定治疗中国小细胞肺癌患者的多中心真实世界研究[2]。
这项研究纳入了47名小细胞肺癌患者，包括来自海南博鳌乐城医疗先行区两家医院的数据。患者的中位年龄为58岁，以男性为主(85.1%)，93.6%为广泛期患者。值得注意的是，研究还纳入了一些特殊人群，如12.8%的患者体能状态评分较差(ECOG PS≥2)，21.3%的患者合并脑转移，40.4%的患者有肝转移，这使得研究更接近临床实际情况。
研究结果显示，在接受芦比替定治疗后，患者的总体客观缓解率(ORR)达到29.8%，疾病控制率达到66%。尤其是在二线治疗中，效果更为显著，客观缓解率(ORR)高达41.7%。在生存获益方面，整体患者的中位总生存期达到9.2个月，中位无进展生存期为2.87个月，这些数据与国际前瞻性临床试验结果相当，证实了芦比替定在中国患者中的确切疗效。
芦比替定是一种源自海洋生物的新型药物，其独特之处在于双重作用机制：不仅能够抑制肿瘤基因转录、诱导肿瘤细胞凋亡，还可调节肿瘤微环境，降低肿瘤对治疗的耐受性，并增强免疫系统对癌细胞的清除能力。这一创新性作用机制，使其成为27年来首个获FDA批准，用于治疗复发性小细胞肺癌的新分子实体药物。
在安全性方面，研究详细记录了不良反应的发生情况。最常见的不良反应包括胃肠道反应(38.3%)、血小板减少(34%)、疲劳(25.5%)、白细胞减少(23.4%)和贫血(19.1%)。这些都是化疗药物常见的骨髓抑制表现。因此，在治疗过程中需要按照化疗药物的常规管理方案，定期进行血常规监测，必要时进行剂量调整或给予支持治疗。其他不良反应包括疲劳、食欲下降、恶心等，这些症状多为轻中度，通过常规处理后患者能够耐受。
基于多项临床实验成果[3] ，2024年12月，芦比替定已获得国家药品监督管理局批准上市，成为中国小细胞肺癌患者的一个重要治疗选择。正如上海交通大学医学院附属瑞金医院项轶教授所说，这项真实世界研究填补了国内芦比替定临床实践数据的空白，为其上市后的临床应用提供了有力的医学证据支持。
未来，随着临床经验的积累和更多研究数据的补充，芦比替定有望在小细胞肺癌的治疗体系中发挥更重要的作用，为这类预后不佳的患者带来更好的治疗前景。
